Sperimentazioni cliniche salvavita in Australia: come i bambini prematuri Jackson e Benjamin stanno pagando in avanti
La mano di Corinne Chard raggiunge l'incubatrice e accarezza la testa del suo piccolo figlio Jackson, nato l'11 maggio a 28 settimane e con un peso di appena 836 grammi.
Il fratello gemello di Jackson, Benjamin (nato da un peso di 1, 2 chilogrammi), dorme in un'incubatrice, a un braccio di distanza, nell'unità di terapia intensiva neonatale del Royal Prince Alfred Hospital di Sydney.
Quando il flusso di sangue di Jackson è stato compromesso in utero, mettendo a rischio lui e il suo gemello, Corinne, suo marito Brad e il loro ostetrico hanno preso la decisione di consegnare i gemelli.
"È stato un vero shock, non eravamo pronti", ha detto la signora Chard.
"Il fatto che entrambi siano usciti e che stavano facendo OK era incredibile, erano così piccoli, ma era più un sollievo che altro: pensavo, 'Grazie a Dio, ce l'abbiamo fatta'", ha detto.
"Ora stiamo prendendo ogni giorno come viene e celebrando ogni piccola pietra miliare", ha detto.
Come decine di migliaia di bambini prematuri a livello globale, le possibilità di sopravvivenza di Jackson e Benjamin sono state notevolmente migliorate da un arsenale di studi clinici che hanno aperto la strada a miglioramenti critici nell'assistenza neonatale.
Uno degli interventi più vitali in ambito neonatale è l'ossigenoterapia, ma scegliere il giusto livello di saturazione dell'ossigeno era un processo difficile.
Troppo ossigeno può far sì che il vaso sanguigno nella parte posteriore degli occhi cresca troppo rapidamente, causando cecità tra le altre disabilità. Troppo poco ossigeno e il bambino non sopravviverà.
"I medici non sapevano quale fosse il livello ottimale", ha detto il neonatologo della RPA Dr Adrienne Gordon.
La storica sperimentazione clinica BOOST II, guidata dai ricercatori di Worldn, ha colmato questo divario di conoscenze critiche.
Lo studio di oltre 5000 neonati pretermine ha mostrato che ogni 1000 trattati con ossigeno, altri 28 sopravvivono puntando al 91-95% di ossigeno di saturazione invece dell'85-89% precedentemente utilizzato.
La maggiore saturazione non ha comportato un aumento della cecità della disabilità.
"Se non lo avessimo mai testato in un processo, la gente avrebbe potuto pensare: 'qual è la differenza tra l'1 o il 2%?' Ma in realtà su una base di popolazione ha fatto una grande differenza ", ha detto il dottor Gordon.
"Ora siamo in grado di standardizzare su tutte le unità un ossigeno sicuro per i bambini pretermine".
BOOST II è stato finalista nell'Australian Trial Alliance National Trial dell'Anno Awards assegnato venerdì all'APR.
I premi riconoscono gli studi clinici condotti da Worldn che affrontano le lacune critiche nella ricerca medica e modificano in modo significativo le politiche e le pratiche.
"[Gli studi clinici] sono assolutamente fondamentali per migliorare l'assistenza sanitaria", ha detto l'amministratore delegato della Prof.ssa Anne Kelso del Consiglio nazionale per la salute e la ricerca medica alla premiazione di venerdì.
Presenti ai premi, il ministro della salute federale Greg Hunt ha annunciato oggi $ 33 milioni in finanziamenti aggiuntivi per studi clinici, tra cui $ 13 milioni in sovvenzioni per nuove sperimentazioni e $ 8 milioni in borse di studio.
Benjamin e Jackson Chard stanno ora pagando in avanti, arruolati nello studio clinico LIFT, che indaga se la lattoferrina bovina, una proteina nel latte di mucca, migliora la sopravvivenza libera da infezioni e altre complicazioni in bambini con peso alla nascita molto basso.
"Lo stiamo facendo per aiutare le altre famiglie, ogni piccolo aiuto è utile quando si tratta di ricerca medica", ha detto la signora Chard.
Le prove cliniche che rivoluzionano la medicina
In molti modi gli studi clinici tengono sotto controllo l'istinto istintivo dei medici e possono rivedere completamente le migliori pratiche attuali.
Il vincitore del Trial of the Year Award 2017 - il trial ATACAS - ha dimostrato che, contrariamente all'opinione prevalente, l'assunzione di aspirina prima di un intervento a cuore aperto non aumenta il rischio di sanguinamento maggiore.
"Ricordo di essere stato sgridato dal mio predecessore [illustre chirurgo cardiotoracico professor Douglas Baird] perché non credevo che l'aspirina causasse gravi emorragie e lui insisteva che lo facesse", ha detto Paul Bannon, capo del dipartimento dell'unità cardiotoracica RPA.
"Ha detto che era terribile che non avessi smesso di aspirare questo paziente, che sarebbero morti dissanguati, 30 anni fa, ma che l'equilibrio esisteva ancora fino a poco tempo fa", ha detto.
I ricercatori di ATACAS hanno scoperto che due terzi dei pazienti sottoposti a chirurgia a cuore aperto hanno interrotto la loro aspirina e un terzo ha continuato a prendere l'aspirina fino al loro intervento chirurgico.
Il ricercatore capo del processo, il professor Paul Myles, capo investigatore e responsabile dell'anestesia e della medicina perioperatoria presso l'Alfred Hospital di Melbourne, ha detto che ci sono opinioni polarizzanti tra i cardiologi e i cardiologi.
Da una parte, i cardiologi sapevano che l'aspirina era protetta contro l'ictus e l'infarto, ma tra i cardiochirotaci c'era la preoccupazione che aumentasse il rischio di sanguinamento con la chirurgia.
Il processo ATACAS ha colmato il divario tra le professioni.
"Quando abbiamo ottenuto i risultati, la luce si è accesa. All'improvviso abbiamo potuto vedere la risposta giusta e abbiamo potuto vedere cosa dovevamo fare ogni giorno, e vendere quel messaggio a tutti i nostri colleghi, quindi stiamo facendo tutti la stessa cosa per risolvere quel particolare problema ", Ha detto il professor Myles.
"C'è un sacco di incertezza e molte domande vengono date risposte attraverso questo tipo di ricerca tutto il tempo e poco a poco stiamo solo mettendo mattoni nel muro, rendendo il nostro lavoro clinico più sicuro, più standardizzato per ottenere i migliori risultati noi possiamo."
La prova di ATACAS
Contraddittorio alla credenza popolare, l'assunzione di Aspirina prima di avere un intervento chirurgico a cuore aperto non comporta un rischio di sanguinamento maggiore, ma protegge invece contro infarto e ictus.
ATACAS ha anche riscontrato che l'acido tranexamico (un farmaco per ridurre il sanguinamento dopo un intervento chirurgico cardiaco) non aumenta la trombosi dopo un intervento chirurgico a cuore aperto. Una singola dose economica quasi dimezza il rischio di gravi complicanze emorragiche.
Lo studio BOOST II
Lo studio di oltre 5000 bambini molto pretermine ha dimostrato che ogni 1000 bambini pretermine trattati con ossigeno, 28 vite in più saranno salvate puntando al 91-95% di ossigeno di saturazione invece di quello attualmente utilizzato (85-89%). Il cambiamento non comporterà aumenti di cecità o disabilità che sono rischi per i bambini molto pretermine.